이번 만화책 제작은 JW중외제약이 매년 전개하는 혈우병 환자 지원 프로그램인 '브라보 캠페인(BRAVO Campaign)'의 일환으로 기획됐다. 상대적으로 주목받지 못했던 여성 혈우병 환자와 보인자에 대한 사회적 이해를 높이고 환우 가족이 자녀에게 질환을 쉽게 설명할 수 있도록 돕기 위함이다. 콘텐츠의 전문성을 높이기 위해 의료진의 자문을 거쳤으며 혈우병 환자인 남동생을 둔 초등학교 4학년 주인공 '보민'이 자신이 혈우병 보인자라는 사실을 알게 된 후 가족과 함께 질환을 이해하고 받아들이는 과정을 이야기 형식으로 담았다. 만화책 감수를 맡은 한국혈우재단 서울의원 유기영 원장은 "여성 혈우병 및 보인자 역시 전문적인 진단과 관리가 필요하다"라며 "이번 만화책이 환자의 건강을 지키는 올바른 가이드이자 질환에 대한 막연한 두려움을 확신과 희망으로 바꾸는 소중한 이정표가 되길 기대한다"고 말했다
특히 자궁근종•자궁선근증 환자에게 동반될 수 있는 철결핍과 철결핍성 빈혈의 조기 진단 및 관리 필요성을 전달하는 데 초점을 맞췄다. 오프라인 강연에서는 여성 질환과 철결핍 질환 관련 전문의가 질환의 특성과 관리 필요성 등을 설명하고, 질환 이해를 돕기 위한 관리 방법도 함께 안내한다. 전문 의학 채널을 통해 의료진이 참여하는 영상도 제작해 철결핍 질환의 증상과 관리 필요성, 치료 인식 개선 메시지를 전달한다. 이와 함께 환자들이 질환 정보를 보다 쉽게 접할 수 있도록 책자, 포스터, 미니 배너 등 다양한 형태의 여성 철결핍 질환 관련 홍보물을 제작해 내원 환자 대상 교육 자료로 활용한다
일본 나라의과대학 소아과 게이지 노가미(Keiji Nogami) 교수 연구팀은 일본 내 50개 의료기관에서 소아 및 청소년 A형 혈우병 환자 46명을 대상으로 약 97주간 헴리브라 예방요법을 적용하며 신체활동, 출혈, 안전성, 삶의 질(QoL) 변화를 분석했다. 소아•청소년 환자들은 연령군에 따라 헴리브라 투약 전 최근 12주 또는 24주 내 1.5~2.0회의 출혈 이력이 있었다. 신체활동과 관련된 외상성 출혈은 1건 보고됐으나 활동 강도와 출혈 간 유의한 연관성은 확인되지 않았다. 연구팀은 헴리브라 예방요법이 소아•청소년 A형 혈우병 환자의 출혈 위험을 낮춰 원활한 신체 활동을 가능하게 하고 환자 보호자의 실생활 경험을 통해 포괄적인 치료 혜택을 확인했다는 점에서 의의가 있다고 평가했다
화상을 비롯해 열감이 있는 상처를 빠르게 진정시키고 외부 오염으로부터 피부를 보호해, 연약한 영유아들의 초기 응급처치에 사용하기 적합하다. 이번 기부 물품은 어린이집안전공제회의 '우리 아이를 살리는 생활 속 안전교육' 사업과 연계되어, 해당 교육을 수강한 전국 어린이집 학부모 1,800명에게 구급키트 형태로 제공될 예정이다
이번 심포지엄에서는 양산부산대학교병원 소화기내과 박수범 교수가 연자로 참여해 제이클의 임상 3상 결과와 대장내시경 검사 전처치에서의 활용 방안 등을 소개했다. 박 교수는 강연에서 제이클 정 임상 3상 연구 결과를 바탕으로 대조군 대비 동등한 장 정결 효과와 안전성 및 복약 순응도 측면에서의 특징을 설명했다. 박 교수는 "임상 3상 결과 장 정결 효과는 헤어필드(Harefield) 정결도 척도(HCS) 기준 대조군과 통계적으로 유의미한 차이를 보이지 않았으며 용종, 선종 발견율 또한 유사한 수준을 보였다"며 "이상반응의 경우 구역과 두통 비율 역시 대조군 대비 낮게 나타났다"고 말했다. 임상 3상 결과에 따르면 구역은 대조군 21.7%, 제이클 정 7.62%로 나타났으며 두통은 대조군이 8.49%를 기록한 반면 제이클 정은 0.95%로 더 낮았다.
일본 나라의과대학 미도리 시마(Midori Shima) 교수 연구팀은 2018년 5월부터 2023년 1월까지 일본 내 항체 보유 선천성 A형 혈우병 환자 134명을 대상으로 장기 안전성과 유효성을 평가했다. 연구팀은 전체 투약군인 '안전성 분석군(134명)'과 신규 투약자로 구성된 '유효성 분석군(101명)'을 설정해 최장 3년간 모니터링을 진행했다. 특히 조사 기간 중 인공관절 수술 등 고난도 수술을 포함해 총 30명의 환자가 수술을 받았다. 또한 전체 환자 중 53명(39.6%)은 투약 기간 동안 단 한 번의 출혈도 경험하지 않은 '무출혈(Zero Bleed)' 상태를 유지한 것으로 나타났다
빈혈은 혈액이 인체 조직의 대사에 필요한 산소를 충분히 공급하지 못해 조직의 저산소증을 초래하는 질환이다. 조직에 산소를 공급하는 적혈구 내의 헤모글로빈 수치를 기준으로 빈혈을 진단한다. 세계보건기구(WHO)는 헤모글로빈 수치가 성인 남성 13g/dL, 여성 12g/dL 미만일 경우 빈혈로 정의한다. 이처럼 빈혈은 조기에 확인하고 적극적으로 관리하는 것이 중요하며 정기적인 검사를 통해 상태에 맞는 치료를 받을 필요가 있다.
그리스 아테네 국립카포디스트리아스대학교 의과대학의 콘스탄티나 볼루(Konstantina Bolou) 교수 연구진은 헴리브라 예방요법을 실시한 기존 18개 연구, 소아 A형 혈우병 환자 720명의 데이터를 통합 분석했다. 연구진은 그동안 개별적으로 발표된 소아 대상 임상 데이터를 통합해 헴리브라의 출혈 예방 성과를 종합적으로 확인하는 데 초점을 맞췄다. 헴리브라 도입 전 기존 치료제를 사용하던 25세 미만 소아 및 청년 환자군을 대상으로 진행한 45개 연구 메타분석에서는 두개 내 출혈 발생률이 환자 1000명을 1년간 관찰했을 때 7.4건 발생하는 수준으로 추정된 바 있다. 연구진은 "과거 신생아 100명당 2.1건에 달했던 치명적인 두개 내 출혈 발생이 헴리브라 투여 후 0건을 기록했다"며 "연간 출혈 빈도(ABR) 0.5회 등을 바탕으로 헴리브라가 소아 혈우병 치료 패러다임을 혁신적으로 변화시켰다"고 평가했다
타발리스는 체내 면역 반응에 관여하는 신호전달 단백질인 '비장 티로신 키나아제(Spleen Tyrosine Kinase, Syk)'를 억제해 혈소판 파괴를 저해하는 기전의 혁신신약(First-in-Class)이다. 면역성 혈소판 감소증은 면역체계가 혈소판을 표적으로 인식해 공격함으로써 혈소판 수치가 정상 범위 이하로 감소하는 자가면역질환이다. 쿠와나 교수는 "기존 치료제들이 주로 혈소판 생성을 촉진하는 것과 달리 포스타마티닙은 대식세포 내 신호전달에 관여하는 Syk를 억제해 혈소판 파괴 경로를 차단한다"며 "면역세포의 한 종류인 B세포의 자가항체 생성 신호에도 영향을 줄 수 있는 독특한 작용기전을 가진다"고 설명했다. 쿠와나 교수는 "현재 일본에서는 망상 혈소판(Reticulated platelets) 등 특정 바이오마커를 활용해 포스타마티닙에 반응할 가능성이 높은 환자군을 예측하기 위한 연구가 진행 중"이라며 "연구가 축적되면 향후 TPO 수용체 작용제와 포스타마티닙 중 환자에게 적합한 치료 옵션을 선택하는 데 도움이 될 것"이라고 말했다
이번에 등록된 특허는 JW0061의 신규한 헤테로사이클 유도체, 이의 염 또는 이성질체에 관한 물질 특허로, 안드로겐성 탈모증과 원형 탈모증 등 다양한 탈모 증상의 치료 및 예방에 활용되는 기술을 보호한다. 이 물질은 모낭 줄기세포(hair stem cell)에 발현되는 GFRA1 수용체에 직접 결합하여 하위 신호전달체계를 활성화하고, 이를 통해 모낭 생성과 모발 성장을 촉진한다. 인간 피부 오가노이드 및 안드로겐성 탈모 동물모델을 활용한 연구에서, 기존 표준 치료제 대비 모발 성장 속도와 모낭 생성 능력에 대한 우위성을 확인했다. 특히 인간 피부 오가노이드 시험에서는 표준 치료제 대비 최대 7.2배 많은 모낭 생성 효과를 나타냈으며, 동물 모델에서도 최대 39%의 효능 개선 결과를 보이는 등 혁신신약 후보물질로서의 경쟁력을 입증했다
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