JW중외제약, 세계 희귀의약품 총회서 희귀 소아 뇌질환 신약 후보 비임상 결과 발표

<사진=JW중외제약>

JW중외제약은 희귀 소아 뇌질환 신약 후보물질인 ‘DDC-02(임시 코드명)’의 비임상 연구 결과를 발표하기 위해 오는 6월 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열리는 ‘2026 세계 희귀의약품 총회(World Orphan Drug Congress USA 2026)’에 참가한다고 14일 밝혔다.

DDC-02는 계열 내 최초의(First-in-class) 경구용 소분자 화합물로, 피트홉킨스 신드롬(Pitt-Hopkins syndrome)을 포함한 희귀 유전성 소아 뇌질환을 적응증으로 한다.

이들 질환에서 나타나는 Wnt 신호전달 저하에 주목한 JW중외제약은 결핍된 신호전달을 정상화할 수 있는 저분자 신약 물질을 연구해 왔다.

이번에 공개하는 DDC-02는 JW중외제약의 독자적 AI 기반 신약개발 통합 플랫폼 ‘제이웨이브(JWave)’를 활용해 도출됐다. 특히 플랫폼을 이용한 유전체 분석을 바탕으로 질환에 대한 분자적인 이해와 약효 기전을 규명함으로써 연구 효율성과 정밀도를 높였다.

현재 DDC-02는 다양한 안전성 평가를 진행하고 있으며, JW중외제약은 이번 총회 발표를 통해 해당 후보물질의 연구 성과와 개발 가능성을 글로벌 시장에 알리고, 다양한 협력 기회를 모색할 계획이다.

JW중외제약 관계자는 “이번 학회 발표는 희귀 소아 뇌질환 분야에서 JW의 혁신신약 후보물질 가능성을 글로벌 무대에서 선보이는 뜻깊은 자리”라며 “희귀질환 분야 전문가들과의 심도 있는 교류를 통해 기술제휴를 비롯한 다양한 협력 기회를 확대하고, 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 수 있는 신약 개발에 더욱 속도를 내겠다”고 말했다.

한편, 세계 희귀의약품 총회(World Orphan Drug Congress USA)는 희귀질환 치료제 개발을 주제로 열리는 글로벌 행사로, 주요 제약·바이오 기업은 물론 정부 및 규제기관, 환자단체, 투자자 등 희귀의약품 개발 생태계의 핵심 관계자들이 참여해 최신 동향과 혁신 사례를 공유하는 자리다.